CTL-019获FDA专家一致推荐批准是CAR-T发展史上的里程碑事件
CAR-T是人类最有希望攻克癌症的创新疗法之一。
传统的癌症治疗方法主要包括手术切除、化学疗法、放射疗法等。
手术切除只适用于实体瘤，且容易出现病灶转移和复发风险；化学疗法和放射疗法在杀死癌细胞的同时，还会对机体正常细胞造成伤害，引起严重的副作用和不良反应。CAR-T(ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)，是一种利用病人自身的T细胞（一种免疫细胞）来治疗癌症的新方法。
CAR-T的原理是在病人身上提取T细胞，通过基因工程技术给T细胞加上一个可以识别肿瘤细胞，并激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体，将改造后的T细胞体外扩增后输入病人体内，达到识别并杀死肿瘤细胞的目的。
CAR-T在一些针对手术、放疗和化疗治疗效果不佳，复发和难治的癌症病人的临床试验中展现出了良好的治疗效果，例如诺华和Kite制药的临床试验表明，CAR-T疗法可以使约三分之一的已经用尽所有治疗选择的成年晚期癌症患者得到缓解，所以CAR-T被认为是人类最有希望攻克癌症的创新疗法之一。
CAR-T的全球市场规模或达千亿美元。
目前全球范围内尚无CAR-T产品上市，预计CAR-T技术在美国的治疗价格为30-60万美元，在中国的治疗价格为10-30万元。据CoherentMarketInsights分析，CAR-T细胞治疗预计在2028年全球市场规模将达到85亿美元，未来的市场空间预计在350亿美元-1000亿美元之间。
诺华CTL-019极有可能在今年10月前获批上市。
CTL-019是诺华的CAR-T研发管线中的产品之一，其利用嵌合抗原受体技术对从病人体内分离出的T细胞进行基因改造，使其可以特异性识别癌细胞表面的CD19受体，然后将改造后的T细胞（CTL-019）进行扩增，重新注射回该病人血液内后，特异性靶向到并杀死癌细胞，从而达到治疗的目的。
CTL-019申请的适应症是复发或难治性儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病（r/rALL）。该技术最初源于宾夕法尼亚大学的研究成果，后被FDA认定为突破性疗法并获优先评审资格。2017年7月12日，FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）以10:0的投票结果一致推荐批准诺华CAR-T疗法CTL-019上市。
参考中国报告网发布《2016-2022年中国树突状细胞癌疫苗产业专项调研及投资方向分析报告》
FDA将于10月3日前最终决定是否批准诺华CAR-T产品上市。根据以往的经验，获得ODAC会议推荐的绝大部分疗法都通过了FDA的上市批准，10:0的投票结果说明所有参会委员均推荐CAR-T疗法获批，此投票结果在以往的ODAC会议中是较为罕见的，所以CTL-019获批上市基本上是确定无疑的事件。
CTL-019成功获得肿瘤药物咨询委员会一致推荐的关键因素是在患者中获得6-12个月的高生存率数据。
FDA肿瘤药物专家咨询委员会推荐CTL-019上市的主要依据是ELIANA二期临床试验（StudyB2202）的研究结果，该研究是首个全球CAR-T细胞试验，在美国、欧盟、加拿大、澳大利亚和日本等国家地区招募了患者。入组的88例ALL患者中有63例是在美国完成的CAR-T制备和输注。
在这63例患者中，52例实现应答（CR或CRi），其中40例在输注后的前3个月内实现完全缓解（观察到肿瘤消失），达到了主要临床终点。52例产生应答患者的中位随访时间4.8个月。29例患者在接近一年的随访时间时仍维持缓解。
获得肿瘤药物咨询委员会一致推荐说明CTL-019的安全性、生产工艺和质控标准得到认可。由于CAR-T疗法的个性化特异性治疗原理导致了CTL-019的产品个体差异性较大，具有很高的不确定性，所以在外部专家咨询委员会召开前，市场对CAR-T技术的安全性和生产环节的质量控制较为担忧。
从临床试验结果来看，尽管经过CAR-T治疗后有不少患者出现了细胞因子风暴等不良反应，但是这些反应都通过药物治疗得到了控制，并未出现类似于Juno和Kite的CAR-T临床试验中的病人死亡案例，说明该疗法的副作用整体上是安全可控的。CAR-T产品在制备过程中包括冻存、冷链运输等环节，委员会未对生产工艺和质控要求提出反对意见，表明了诺华在产品制备过程之中的质控方案得到了认可。
诺华表示未来会对CAR-T产品的制备过程进行进一步优化，以降低失败率，保证满足批量生产的需求。
CAR-T是人类最有希望攻克癌症的创新疗法之一。
传统的癌症治疗方法主要包括手术切除、化学疗法、放射疗法等。
手术切除只适用于实体瘤，且容易出现病灶转移和复发风险；化学疗法和放射疗法在杀死癌细胞的同时，还会对机体正常细胞造成伤害，引起严重的副作用和不良反应。CAR-T(ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)，是一种利用病人自身的T细胞（一种免疫细胞）来治疗癌症的新方法。
CAR-T的原理是在病人身上提取T细胞，通过基因工程技术给T细胞加上一个可以识别肿瘤细胞，并激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体，将改造后的T细胞体外扩增后输入病人体内，达到识别并杀死肿瘤细胞的目的。
CAR-T在一些针对手术、放疗和化疗治疗效果不佳，复发和难治的癌症病人的临床试验中展现出了良好的治疗效果，例如诺华和Kite制药的临床试验表明，CAR-T疗法可以使约三分之一的已经用尽所有治疗选择的成年晚期癌症患者得到缓解，所以CAR-T被认为是人类最有希望攻克癌症的创新疗法之一。
图：CAR-T技术治疗原理
CAR-T的全球市场规模或达千亿美元。
目前全球范围内尚无CAR-T产品上市，预计CAR-T技术在美国的治疗价格为30-60万美元，在中国的治疗价格为10-30万元。据CoherentMarketInsights分析，CAR-T细胞治疗预计在2028年全球市场规模将达到85亿美元，未来的市场空间预计在350亿美元-1000亿美元之间。
诺华CTL-019极有可能在今年10月前获批上市。
CTL-019是诺华的CAR-T研发管线中的产品之一，其利用嵌合抗原受体技术对从病人体内分离出的T细胞进行基因改造，使其可以特异性识别癌细胞表面的CD19受体，然后将改造后的T细胞（CTL-019）进行扩增，重新注射回该病人血液内后，特异性靶向到并杀死癌细胞，从而达到治疗的目的。
CTL-019申请的适应症是复发或难治性儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病（r/rALL）。该技术最初源于宾夕法尼亚大学的研究成果，后被FDA认定为突破性疗法并获优先评审资格。2017年7月12日，FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）以10:0的投票结果一致推荐批准诺华CAR-T疗法CTL-019上市。
参考中国报告网发布《2016-2022年中国树突状细胞癌疫苗产业专项调研及投资方向分析报告》
FDA将于10月3日前最终决定是否批准诺华CAR-T产品上市。根据以往的经验，获得ODAC会议推荐的绝大部分疗法都通过了FDA的上市批准，10:0的投票结果说明所有参会委员均推荐CAR-T疗法获批，此投票结果在以往的ODAC会议中是较为罕见的，所以CTL-019获批上市基本上是确定无疑的事件。
表：CTL-019研发过程中的里程碑事件
CTL-019成功获得肿瘤药物咨询委员会一致推荐的关键因素是在患者中获得6-12个月的高生存率数据。
FDA肿瘤药物专家咨询委员会推荐CTL-019上市的主要依据是ELIANA二期临床试验（StudyB2202）的研究结果，该研究是首个全球CAR-T细胞试验，在美国、欧盟、加拿大、澳大利亚和日本等国家地区招募了患者。入组的88例ALL患者中有63例是在美国完成的CAR-T制备和输注。
在这63例患者中，52例实现应答（CR或CRi），其中40例在输注后的前3个月内实现完全缓解（观察到肿瘤消失），达到了主要临床终点。52例产生应答患者的中位随访时间4.8个月。29例患者在接近一年的随访时间时仍维持缓解。
表：CTL-019与药物疗法治疗复发/难治性年轻成人急性B淋巴细胞白血病的临床效果比较
表：CTL-019临床试验中的高生存率结果
获得肿瘤药物咨询委员会一致推荐说明CTL-019的安全性、生产工艺和质控标准得到认可。由于CAR-T疗法的个性化特异性治疗原理导致了CTL-019的产品个体差异性较大，具有很高的不确定性，所以在外部专家咨询委员会召开前，市场对CAR-T技术的安全性和生产环节的质量控制较为担忧。
从临床试验结果来看，尽管经过CAR-T治疗后有不少患者出现了细胞因子风暴等不良反应，但是这些反应都通过药物治疗得到了控制，并未出现类似于Juno和Kite的CAR-T临床试验中的病人死亡案例，说明该疗法的副作用整体上是安全可控的。CAR-T产品在制备过程中包括冻存、冷链运输等环节，委员会未对生产工艺和质控要求提出反对意见，表明了诺华在产品制备过程之中的质控方案得到了认可。
诺华表示未来会对CAR-T产品的制备过程进行进一步优化，以降低失败率，保证满足批量生产的需求。
表：CTL-019临床试验中的发现的严重不良反应
表：CTL-019临床试验中的细胞因子风暴的处理方式
资料来源：中国报告网整理，转载请注明出处（GQ）
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