CRISPR/Cas9基因编辑技术可以在基因组的精准位点上进行基因的敲除、插入或修复，与之前的基因编辑工具相比，简易性和复用性大大提高。CRISPR/Cas9之于基因工程类似ModelT之于汽车业。该方法提出后的短短几年，就已被全球科研人员广泛采用。动物实验数据已初步验证了CRISPR/Cas9在视网膜、地中海贫血、癌症、HIV、肌肉、肺部、肝部等病症上的有效性。基因编辑与CAR-T的结合也被视为肿瘤细胞疗法未来的发展方向之一。
目前在欧美国家，基因编辑才刚刚开始进入人体临床试验。ZFN和TALEN作为早期基因编辑技术各有1个1/2期临床试验正在进行，而CRISPR还在进行临床申报前的准备工作。涉及上市公司包括CRISPRTechnologies、Editas、Intellia、Sangomo等。脱靶效应是CRISPR临床研究的最大问题。此外，基因编辑生殖细胞因具有遗传性，目前普遍被各国禁止。但是，在已知的6,000种因基因变异导致的疾病中，只有不到5%具备有效的治疗手段。CRISPR基因编辑应用于临床，将具有广阔的发展空间。
中国目前尚无成型的基因编辑商业公司。但中国已有10项在clinicaltrials.gov上注册的CRISPR临床试验，为全球之最。这些试验针对肿瘤、HIV等，操作者为医院或科研院校。此外，中国在基因编辑基础研究、农业育种和临床前研究等方面已有先进的学术成果有待转化。中国国家自然科学基金会去年资助了90多项CRISPR研究项目，过去4年累计资助270多项。我们有理由相信，中国将可能在基因编辑治疗药物上做出贡献。
参考观研天下发布《2018年中国基因工程药物市场分析报告-行业运营态势与投资前景预测》
图表：基因编辑刚刚开始进入人体临床试验
资料来源：公开资料整理
图表：中国第一个将CRISPR用于人体试验，目前已有10个试验在医院进行
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