四大原因致我国儿童药品严重短缺 问题亟待解决

 　　导读：我国儿童人口（0~14岁）2.26亿，约占总人口16.5%，每年就诊人数超过3亿人次，儿童药品市场规模超过600亿元。长期以来，我国儿童药品严重短缺，90%左右药物没有“儿童版”，儿童临床治疗上只能用成人药代替，儿童健康及生命面临威胁。过去，按有效成分定价是造成儿童药品短缺的重要原因，如今大多数儿童药品的政府限价已经取消，儿童药品甚至可以不通过公立医院招标采购，而直接通过挂网采购。可以说药价改革利好儿童药品市场，但其并不能解决儿童药品短缺的问题，儿童药品短缺的症结在哪里？

　　参考：中国生物技术药品行业竞争格局及未来五年投资规划研究报告。

　我国儿童人口（0~14岁）2.26亿，约占总人口16.5%，每年就诊人数超过3亿人次，儿童药品市场规模超过600亿元。长期以来，我国儿童药品严重短缺，90%左右药物没有“儿童版”，儿童临床治疗上只能用成人药代替，儿童健康及生命面临威胁。过去，按有效成分定价是造成儿童药品短缺的重要原因，如今大多数儿童药品的政府限价已经取消，儿童药品甚至可以不通过公立医院招标采购，而直接通过挂网采购。可以说药价改革利好儿童药品市场，但其并不能解决儿童药品短缺的问题，儿童药品短缺的症结在哪里？

　　四大成因

　　国内超过90%的药物没有“儿童版”。目前我国3500多个药物制剂品种中，儿童药品物剂型仅有60种左右含中成药。由于儿童药品短缺，导致儿童临床治疗上只能以成人药替代，出现“用药靠掰，剂量靠猜”现象，儿童用药安全问题突出，用成人药替代儿童药对儿童健康造成很大影响。

　　一是法律法规不健全，缺乏专门针对儿童药品的法律法规。健全的法规是营造良好发展环境和鼓励儿童药品生产的前提，目前，我国儿童药品的重要地位不突出。首先，针对儿童药品的立法不足。我国没有专门的针对儿童药品的法律，关于儿童药品的规定大多是分散在多部药品的法规中，且主要涉及的是儿童药品的注册和监管问题。在我国最重要的两部药品法规《中华人民共和国药品管理法》和《药品注册管理办法》中，均未对儿童药品提出特殊规定，对儿童保护的重要性未充分体现。其次，缺乏有效的监管和激励政策。在现有关于儿童药品的法规条例中，没有制定有效的激励措施和强制性条款来促进和规范儿童药品研发和生产。

　　二是研发积极性不高。我国儿童药品研发主体包括国家所属的药物研究所（院）、药物研发企业、药品生产企业的研发部门和全国高等院校，但受制于研发成本高、风险大、价格难以补偿、研发人员不足等因素，我国儿童药品研发积极性不高。

　　首先，相比成人用药，儿童药品的各项技术要求更高，指标要求更严，在研发环节投入的人力、物力及时间成本较高，研发成本接近成人药的两倍。还要针对不同年龄段儿童进行不同剂型、规格及口味等相应的药学研究，耗费大且程序复杂。其次，我国针对儿童药品研发的支持政策落地进展慢。2014年国家卫计委、国家发改委等六部门出台的《关于保障儿童用药的若干意见》，提出要逐步建立鼓励研发的儿童药品目录，并将其纳入国家“重大新药创制”科技重大专项、蛋白类生物药和疫苗重大创新发展工程，但整体来看政策落地进展慢。再其次，目前我国国内没有研发机构专门研发儿童用药，甚至绝大多数研发机构没有儿童药品研发人员，导致研发能力偏低。此外，随着社会经济和生活环境的变化，儿童疾病谱也在不断变化，如Ⅱ型糖尿病、高血压、高脂血症、抑郁症在儿童中的发病率增高，导致研发水平跟不上儿童疾病谱变化。

　　三是临床试验难度较大。由于儿童药品临床试验机构少和缺乏受试者的保障机制，我国面临着儿童药品临床试验难题。

　　首先，儿童药品临床试验机构不足。其次，我国儿童多为独生子女，且缺乏临床试验受试者的保障机制，绝大多数父母不愿意将孩子作为临床受试者。再其次，由于儿童药品风险过大，导致临床试验机构及参与临床试验医生亦不积极。最后，儿童用药临床试验对临床研究人员的要求较高，达到要求的临床研究人员相对缺乏。

　　四是药价改革配套措施发展滞后。价格激励是促进儿童药品研发的重要因素。近年我国药品价格改革加快，但与之相关的保障措施发展滞后制约了儿童药品生产的积极性。一方面，2015年国家发改委、国家卫计委等七部门联合出台《关于印发推进药品价格改革意见的通知》，绝大多数药品包括儿童药品政府限价取消，解决了过去有效成分定价政策导致儿童药品定价难以弥补成本问题，但是《通知》中亦要求强化医保控费作用，按有效成分定价的长期观念短期内仍会继续影响医保部门，儿童药品的报销比例可能不乐观。

　　另一方面，为进一步鼓励儿童药品生产，国家卫计委发布了《关于进一步加强医疗机构儿童用药配备使用工作的通知》，要求儿童药品可以通过直接挂网采购，这意味着儿童药品企业不用等待集中招标的周期，可以随时递交采购申请，只要企业资质、产品质量合格，药品即可纳入采购平台。但实际操作上来看，根据规定，儿童药品挂网采购前，各地首先要确定当地的儿童医药目录或者参考国家的儿童医药目录，而国家层面的儿童医院目录尚在制定过程中，各地的目录制定就无从谈起，导致各地的药品招标采购部门在挂网采购儿童药品时仍无据可依。

　　政策建议

　　一、加快制定国家儿童医药目录WHO鼓励各国依据国情制定儿童基本药物目录，制定儿童医药目录不仅可以为儿童临床用药提供依据和参考，还可以激励医药企业研发和生产儿童用药。一方面，要借鉴《WHO儿童基本药物目录》和《国家基本药物目录》，制定出符合我国儿童疾病需求的儿童基本药物目录，同时体现出我国中医药特色，提高儿童药品的安全性、有效性、合理性和可获得性。另一方面，在剂型方面，目录中要以儿童便用为主要准则，优先选择颗粒剂、口服液、糖浆剂、散剂等剂型。

　　二、完善儿童用药临床试验一是完善儿童临床试验相关保障机制。加快出台和落实《儿科人群药物临床试验技术指导原则》，明确各阶段所有参加人员责任，建立客观的、公允的受试儿童及家庭保障机制，包括资金补偿、终生免费医疗服务等方面。二是完善儿童用药临床试验研究体系。充分发挥新成立的国家卫计委儿童用药专家委员会在促进儿童临床试验中的作用，建立一批儿科药物临床试验机构，建立儿童新药临床研究的协作体。三是鼓励企业开展儿童药品临床试验，给予具有临床试验数据支持的儿童用药生产企业多方面的政策支持，涉及优先注册及审批、招标采购、进入基本药物和医保目录方面。四是加大宣传儿童用药临床试验的重要性，严格规范儿童临床试验，加强公众教育和相关知识宣传，减少认识误区，提高大众对儿童临床试验的理解和认识。

　　三、加大支持儿童药品研发一是加快落实《关于保障儿童用药的若干意见》中关于将儿童用药纳入国家“重大新药创制”科技重大专项、蛋白类生物药和疫苗重大创新发展工程。二是支持高等院校、科研机构、研发企业成立专门的儿童用药研发中心和实验室，加大儿童用药研究经费和人员投入，加快儿童用药研发人员培养，为研究储备人才。三是鼓励和支持研发经费以政府财政支持为主的研发机构，包括国家所属的药物研究所（院）、高校主动承担儿童罕见病的药物研发工作，而这些领域需求小、风险大、研发成本高，企业不愿意投入。四是加大适宜儿童剂型、剂量的研究，根据不同年龄特征，开发出多种适宜儿童口感、气味、形状的药品，增加儿童服用的依从性。五是借鉴美国药品独占权的经验，给予儿童药品生产企业6个月或一年的市场独占权作为奖励，期间不允许仿制，保护药品各种用途。

　　四、加强国际合作一是鼓励企业积极开展国际合作，加强与美国、日本等儿童用药技术水平高、监管体系完善、市场较为成熟的国家和地区，通过委托生产、签订技术转让协议、建立合资公司等途径，解决我国技术发展瓶颈，增加儿童用药供给。二是加强国内科研单位和企业的国际合作交流，总结发达国家在儿童用药研发、临床实验、监管等方面的经验，总结探索出适合我国儿童药品产业发展的创新举措。三是加大儿童用药研发海外儿童药品及相关尖端研发人才引进，积极纳入“千人计划”、“百人计划”，简化人才签证审批手续和办证手续，放宽年龄限制，解决人才住宿、子女上学、医疗等相关生活顾虑问题。四是加强与国际组织的沟通和项目对接，积极争取世界卫生组织、联合国儿童基金会、世界银行以及发达国家在儿童药品研发项目上的资金和技术支持。